Nieuwe publicatie

Intracysteuze behandeling voor kinderen met een craniofaryngeoom
In dit artikel worden de bevindingen beschreven van het onderzoek van o.a. kinderneurochirurg Dr. van Veelen uit het Erasmus MC over de behandeling van een craniofaryngeoom.

Craniofaryngeomen zijn relatief goedaardige hersentumoren die ontstaan uit een bepaalde hersenstructuur, het zakje van Rathke. Dit zakje bestaat uit een laag cellen waaruit tijdens de embryonale ontwikkeling het voorste deel van de hypofyse wordt gevormd (de adenohypofyse). Tijdens deze ontwikkeling verplaatsen de cellen zich vanuit het neus-keelgebied (de nasopharynx) naar de tussenhersenen (het diëncephalon). Hier liggen onder andere de hypofyse en de hypothalamus. In het geval er ergens in dit traject cellen uit het zakje van Rathke achterblijven, kan een craniofaryngeoom ontstaan. Afhankelijk van de grootte en locatie van de tumor, ontstaan bepaalde symptomen. Zo kunnen er klachten zijn van verhoogde hersendruk (o.a. hoofdpijn, braken, sufheid), problemen met zien bij druk op de oogzenuw, of hormoonstoornissen indien de tumor op de hypofyse of hypothalamus drukt.
Er zijn twee vormen van craniofaryngeomen: een vaste en een vaste-cysteuze vorm. Bij de vaste vorm bestaat de tumor uit alleen cellen, bij de vaste-cysteuze vorm bestaat de tumor uit lagen met cellen die gevuld zijn met vocht. Deze laatste vorm komt op kinderleeftijd het meest voor.

Ondanks verbetering van neurochirurgische operatietechnieken en bestraling, blijft de behandeling lastig door de bijwerkingen en gevolgen van de behandeling. Gelukkig is er voor de meest voorkomende vorm, de vast-cysteuze vorm, ook een andere behandeling mogelijk. Hierbij wordt er een medicijn direct in de cyste gespoten met als doel de cyste te laten krimpen met zo min mogelijk schade aan het omliggende gezonde weefsel.
Deze wereldwijde studie gaat over het effect van de meest gebruikte intracysteuze stof: interferon-alfa. De onderzoekers laten voor het eerst een toegenomen progressie-vrije periode van de tumor zien, wat het mogelijk maakt om enkele jaren te wachten met de definitieve chirurgie of bestraling. Deze tijdswinst kan veel verschil uitmaken voor de zich nog ontwikkelende hersenen van jonge kinderen. Ook worden er weinig bijwerkingen gevonden bij het gebruikt van dit specifieke middel.


Lees hieronder het abstract (Engelstalige samenvatting):

Background: Craniopharyngiomas are frequent hypothalamo-pituitary tumors in children, presenting predominantly as cystic lesions. Morbidity from conventional treatment has focused attention on intracystic drug delivery, hypothesized to cause fewer clinical consequences. However, the efficacy of intracystic therapy remains unclear. We report the retrospective experiences of several global centers using intracystic interferon-alpha.

Methods: European Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique and International Society for Pediatric Neurosurgery centers were contacted to submit a datasheet capturing pediatric patients with cystic craniopharyngiomas who had received intracystic interferon-alpha. Patient demographics, administration schedules, adverse events, and outcomes were obtained. Progression was clinical or radiological (cyst reaccumulation, novel cysts, or solid growth).

Results: Fifty-six children (median age, 6.3 y) from 21 international centers were identified. Median follow-up from diagnosis was 5.1 years (0.3-17.7 y). Lesions were cystic (n = 22; 39%) or cystic/solid (n = 34; 61%). Previous progression was treated in 43 (77%) patients before interferon use. In such cases, further progression was delayed by intracystic interferon compared with the preceding therapy for cystic lesions (P = 0.0005). Few significant attributable side effects were reported. Progression post interferon occurred in 42 patients (median 14 mo; 0-8 y), while the estimated median time to definitive therapy post interferon was 5.8 (1.8-9.7) years.

Conclusions: Intracystic interferon-alpha can delay disease progression and potentially offer a protracted time to definitive surgery or radiotherapy in pediatric cystic craniopharyngioma, yet demonstrates a favorable toxicity profile compared with other therapeutic modalities-important factors for this developing age group. A prospective, randomized international clinical trial assessment is warranted.


Artikel link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28499018


Kilday JP, Caldarelli M, Massimi L, Chen RH, Lee YY, Liang ML, Parkes J, Naiker T, van Veelen ML, Michiels E, Mallucci C, Pettorini B, Meijer L, Dorfer C, Czech T, Diezi M, Schouten-van Meeteren AY, Holm S, Gustavsson B, Benesch M, Müller HL, Hoffmann A, Rutkowski S, Flitsch J, Escherich G, Grotzer M, Spoudeas HA, Azquikina K, Capra M, Jiménez-Guerra R, MacDonald P, Johnston DL, Dvir R, Constantini S, Kuo MF, Yang SH, Bartels U.

Intracystic interferon-alpha in pediatric craniopharyngioma patients: an international multicenter assessment on behalf of SIOPE and ISPN

Neuro Oncol. 2017 May 11.